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Un nuevo enfoque para tratar la fibrosis quística podría reducir el riesgo de trasplantes de pulmón y muerte

  • 2019-12-19


Se ha demostrado que un nuevo enfoque para tratar a las personas con fibrosis quística (cf) reduce la inflamación, lo que tiene el potencial de reducir la necesidad de trasplantes de pulmón y disminuir el riesgo de muerte.

El estudio, dirigido por investigadores de la RCSI (Royal College of Surgeons in Ireland), se publica en la edición actual del revista americana de medicina respiratoria y de cuidados críticos .

El cf es una enfermedad genética que afecta a unos 1.300 niños y adultos en Irlanda y 70.000 en todo el mundo. La principal causa de muerte en personas con cf es la enfermedad pulmonar, que es impulsada por inflamación severa e infección crónica en las vías respiratorias.

Si bien en los últimos años ha surgido varias terapias nuevas destinadas a mejorar la función pulmonar y la supervivencia, la falta de tratamientos antiinflamatorios y antiinfecciosos efectivos para estos individuos sigue representando un desafío importante.

Los investigadores descubrieron que una de las bacterias más agresivas encontradas en los pulmones de las personas con cf causó que ciertas células inmunes cambiaran su metabolismo. Este cambio hizo que las células inmunes produjeran una proteína que causa más inflamación. Identificaron que los altos niveles de la proteína se asociaron con una peor función pulmonar y un mayor riesgo de muerte o necesidad de un trasplante de pulmón.

Luego, el equipo utilizó una pequeña molécula llamada mcc950 para reducir los niveles de la proteína en un modelo de laboratorio de cf. Además de reducir la inflamación, esto también ayudó a limpiar las bacterias de los pulmones. Esta es la primera vez que los investigadores pudieron detener esta proteína in cf in vivo al atacar el metabolismo celular, lo que podría conducir a un nuevo enfoque para el tratamiento de enfermedades inflamatorias como cf.

"Este es un primer paso importante para mejorar significativamente los resultados de los pacientes para las personas con fibrosis quística. Si bien se requieren más pruebas antes de entregar esto a los pacientes, creemos que estos resultados son muy prometedores y podrían hacer que esta molécula sea candidata para ensayos clínicos", dijo el profesor Gerry Mcelvaney, autor principal del estudio y profesor de medicina en RCSI.

Investigadores de la RCSI, incluidos los autores principales y correspondientes, Dr. Emer Reeves, llevaron a cabo el estudio en colaboración con la Universidad de Duisberg-Essen y el Trinity Biomedical Sciences Institute. la investigación fue financiada por el programa estrella (reclutamiento académico estratégico) md, que tiene como objetivo transferir descubrimientos de investigación impactantes a la práctica clínica más rápidamente en beneficio de los pacientes.

"anteriormente, las personas con cf tenían una esperanza de vida muy baja. Debido a las mejoras en el tratamiento médico, estas personas ahora viven más tiempo. Sin embargo, todavía sufren de una enfermedad muy grave. Esperamos que este avance pueda conducir a mejoras adicionales en el resultado , mejor calidad de vida y, finalmente, una expectativa de vida normal para nuestros pacientes ", dijo el Dr. oliver mcelvaney, autor principal del estudio.

desdewww.sciencedaily.com

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